《科创板日报》9月8日讯(记者 徐红)从慢病到自免,有越来越多的药企开始将眼光投向除肿瘤以外的其他潜力赛道。

近日,再鼎医药(09688.HK;ZLAB.US)宣布旗下首个自免用药艾加莫德(艾加莫德α注射液,商品名:卫伟迦®)正式在国内上市。同日,艾加莫德在北京、上海、广东、湖北、河南、江西、河北等全国多个省市开出首批处方。


(资料图片仅供参考)

艾加莫德α注射液是全球首款、国内唯一获批的新生儿Fc受体(Fc­Rn)拮抗剂,由再鼎医药于2021年1月引进自自免新星荷兰Argenx公司。今年6月,艾加莫德获国家药监局批准上市,与常规治疗药物联合,用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者。

虽然是一款罕见病用药,但艾加莫德却已展现出成为自免“重磅炸弹”的潜力,其上市以后放量迅速,并以一己之力撑起Argenx数百亿市值。也因此,它在中国的商业化落地备受市场关注。

▌销量火爆,Efgartigimod冲刺自免“重磅炸弹”

重症肌无力(MG)是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病,全世界约有70万名患者。患者自身的致病性免疫球蛋白G(IgG)抗体会破坏神经和肌肉之间的突触传递,引起虚弱和可能危及生命的肌无力。

国外数据显示,超过85%的肌无力患者在发病18个月内会进展为全身型重症肌无力(gMG),进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。在重症肌无力患者中有85%具有确认的乙酰胆碱受体抗体。据估计,中国大约有20万重症肌无力患者。

艾加莫德(Efgartigimod)由Argenx公司所开发,于2021年12月在美获批上市。2021年1月,再鼎医药与Argenx达成独家授权合作,在大中华区(中国内地,香港、澳门和台湾地区)开发和商业化艾加莫德。

上市后,Efgartigimod很快就展现出作为重磅自免药物的潜质,在批准上市后的第一个季度里,就获得了2120万美元的销售额,是华尔街分析师们平均预期值的3倍。

根据2023年Argenx发布的一季度财报,艾加莫德一季度销售2.18亿美元。分析机构预测,今年,也就是艾加莫德上市后的第一个完整商业化年度,这款药物的销售额有望突破10亿美元。

目前,Argenx还在开发Efgartigimod的多个自免新适应症。7月17日,Argenx宣布艾加莫德用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)成人患者的ADHERE研究的阳性初步结果。该Ⅱ期临床的成功,也意味着CIDP有望成为艾加莫德的第二个适应症。

图|Argenx在研管线

受此利好影响,当日Argenx股价涨超27%,一个交易日中市值增加超过50亿美元,显示市场对Efgartigimod及其市场前景的认可。

《科创板日报》记者同时注意到,今年6月,Efgartigimod治疗重症肌无力成人患者的皮下注射剂型已经获美国FDA批准。随后在7月,再鼎医药和Argenx公司火速联合递交了皮下注射剂型的国内新药上市申请。

对比静脉注射剂型,皮下注射剂型又会有什么不同?

对此,再鼎医药医学事务部执行总监李想回复《科创板日报》记者称,皮下注射剂型使用更为便捷,患者能够在医护人员指导下自行打针,不用再住院输液。“艾加莫德其他适应症的开发都是基于皮下注射剂型。患者使用皮下剂型更为方便,所以我们也会在将来积极推进皮下剂型的商业化。”他并表示。

▌艾加莫德 VS 传统疗法

据悉,在临床上,gMG患者个体化差异较大,病程进展不同,疾病管理难度大。长期以来,gMG的治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主,以传统治疗方案为主,包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。

虽然能在一定程度上改善患者的肌无力症状,但传统治疗手段在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足,还远远不能满足患者需要恢复正常生活和工作的需要。

“因此,很多国内外指南都对重症肌无力的治疗提出了更高的要求。临床上,理想的重症肌无力治疗目标是‘双达标’状态,即帮助患者实现‘疾病缓解+生活质量提高’,达到‘带病但不发病’的正常生活状态。”李想说,并总结称,对比目前MG治疗的常用药物,艾加莫德在起效时间、疗效、安全性等方面具有比较突出的优势

“例如,艾加莫德不仅临床应答率高,而且起效快。激素和免疫治疗往往要等二、三个月才能起效,而艾加莫德一般只需要大约两周。”他说。

有海外文献也曾对艾加莫德的临床使用给出参考建议,表示:人免疫球蛋白和血浆置换等治疗手段,对血制品和住院天数/床位需求较高,并且存在血栓及溶血风险,因此艾加莫德可作为快速疗法的新选择。

激素及非激素类免疫抑制剂等,对固有免疫及适应性免疫系统可能产生抑制,影响代谢系统,长期使用存在一定的恶性肿瘤风险,并且起效较慢,因此艾加莫德可成为副作用较小的治疗选择。

再鼎医药首席商务官、大中华区总裁梁怡则认为,艾加莫德上市后迅速变成美国神经科医生的首选,并改写欧美指南成为爆款,正是对这款药物的疗效和安全性的有力证明。“艾加莫德是再鼎医药在自免领域的首款产品。我们同样希望这款产品在中国获得成功,这对于我们意义重大。”他说。

▌年治疗费用高昂,支付仍是难题

艾加莫德在海外的热卖,也让市场对其上市国内后的表现寄予了很高的期望。

据德邦医药研究,艾加莫德α注射液被开发用于多项适应症,再鼎已加入原发免疫性血小板减少症(ITP)、寻常型天疱疮(PV)、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)的全球注册临床。据公司官网披露,国内处于后期开发阶段适应症的受众患者近70万人,预计未来销售峰值有望超过25亿元。

尽管如此,仍需要指出的是,作为一款定价并不低的新药,艾加莫德能否提升患者可及性,乃至取得商业化成功,还取决于其他很多因素,尤其是要解决关键的支付难题

目前,再鼎医药并未公布艾加莫德的国内定价。不过记者查询公开资料后了解到,在美国,Efgartigimod的批发价约为6000美元/400mg/瓶,患者每年的治疗费用预计高达20万美元。

据李想介绍,重症肌无力和很多慢性病一样需要长期治疗,目前尚未开发出一款能够根治该疾病的产品。所以,将来有可能的治疗模式是,患者需要根据自己的状态,持续打针(艾加莫德)治疗,以定期清除致病性IgG抗体,改善症状。

据悉,针对重症肌无力的治疗,艾加莫德的治疗模式是按照10mg/kg体重进行静脉输注,每周打一针,连续用药4周为一个治疗周期,之后再过4至5周评估疗效。

“艾加莫德是一个高度个体化的产品,大致来说,结束第一个疗程之后,有1/3的患者是在评估用药9周及以上后再次使用,还有1/3是6-9周,另外1/3是在6周之内。”他说。据此推算,一位患者一年大概至少需要使用4个周期(每90天注射4次)。

与此同时,《科创板日报》记者注意到,正式商业上市后,目前艾加莫德已经上架国内多地药店。记者致电江苏南京、浙江杭州的两家药店后获悉,艾加莫德(卫伟迦®)的药店零售价为10300元/瓶(400mg/20ml/瓶)

因此,如果一位患者一年使用4个周期,每次2瓶(以患者体重为80公斤计),那么一年的治疗费用预计将超过30万元。加上需要长期治疗,患者经济负担不可谓不重。

值得一提的是,艾加莫德已经通过初步形式审查,有望参与今年的国家医保谈判。而艾加莫德能否谈判成功纳入医保,不仅对患者,对公司来说同样重要。

截至目前,虽然再鼎的艾加莫德率先获批进度领先,但石药集团的巴托利单抗紧随其后,已经在今年6月递交上市申请。此外,阿斯利康依库珠单抗亦在今年获批全身型重症肌无力的新适应症,预计也将参与今年的医保谈判。

“从我们的角度来说,再鼎是希望以最大的诚意推动(艾加莫德)进入医保。就像我们之前的上市产品,除了器械是没有国谈机制,其他的产品无论市场多大,我们都尽力降价进入国家医保。我相信这对患者是有利的,只要对患者有利我们都会尽力争取。”梁怡表示。

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